2012年我联盟进入产业技术创新战略联盟试点名单，2013年我联盟继续进行多项活动及联技术创新工作。2013年我联盟通过整合国内基础研究、技术研发、临床治疗和产业化领域的优势企业、科研单位、高等院校、医疗卫生机构等成员单位的创新资源，集聚干细胞与再生医学资源、技术、人才、资金、信息等创新要素，高效推进干细胞与再生医学的关键技术和重大科技创新，提升干细胞与再生医学产业化能力和研发平台的技术服务能力，整体推动我国干细胞与再生医学以及相关生物医药产业的跨越式发展。

　　联盟各单位取得的重要成绩、新技术突破：

　　1、中国农业大学——培育出第一只成活iPS克隆猪

　　由于猪的生理特征、组织细胞结构和人类十分类似，因此猪等大动物的诱导多能性干细胞(iPS)研究受到世界各国科学家的重视。然而，由于目前对iPS诱导机制还缺乏了解，全世界诱导获得的猪iPS细胞制作克隆猪之前一直未能获得成功。在中科院广州生物医药与健康研究院赖良学博士、浙江大学肖磊博士和华大基因研究所杜玉涛博士等的努力下，这个难题得以破解，标志着我国在大动物iPS研究方面取得了标志性的成果。研究成果于201年12月18日在线发表于国际期刊Cell Research上。

　　本项研究是在中国农业大学李宁院士领导下，集合了全国10多个研究单位共同完成的。由于目前对iPS诱导机制还缺乏了解，诱导获得的猪iPS细胞制作克隆猪虽经多次努力尝试(克隆胚胎移植实验100多次)，之前一直没有获得成功。团队在研究中发现，外源基因的表达和表观遗传学可能是影响iPS克隆胚胎发育的主要原因。赖良学课题组将肖磊实验室获得的猪iPS细胞分化4-6天，一方面使iPS细胞退出快速的细胞周期，另一方面外源基因表达下降后再进行核移植，分化后的iPS细胞核移植后体外发育囊胚率由原来的5%提高到20%左右，通过将这些分化iPS细胞克隆胚胎移植代孕受体，赖良学课题组2011年率先获得健康活泼的克隆小猪1头。随后，杜玉涛博士的课题组将猪iPS用去乙酰化抑制剂后，采用手工克隆方法于2012获得了4头iPS克隆猪。

　　由于胚胎干细胞建系一直没有成功，导致在大动物中进行基因打靶十分困难。iPS的出现为大动物基因打靶提供了新的希望。获得基因打靶的iPS细胞之后，一方面可以通过嵌合体技术，获得生殖系嵌合的动物，经过交配获得基因修饰动物;另一方面，可将这些基因打靶iPS细胞为核供体，通过核移植技术获得基因修饰克隆动物。

　　此次研究在世界上第一次获得了成活的iPS克隆猪，为用iPS来实现大动物基因打靶打通了技术路线。

　　2、上海生命科学研究院：揭示Hedgehog在果蝇精巢干细胞调控中的双重机制

　　2月19日，国际学术期刊Cell Research在线发表了中科院上海生科院生化与细胞所赵允和张雷研究组的最新研究成果——Dual roles of Hh signaling in the regulation of somatic stem cell self-renewal and germline stem cell maintenance in Drosophila testis。该研究揭示了生物体内一种重要的信号转导通路——Hedgehog信号通路在果蝇精巢干细胞调控中发挥了双重调控机制。

　　越来越多的研究表明，干细胞和周围微环境间的相互作用对于干细胞干性的维持是非常重要的，不同的信号通路存在于干细胞和微环境中，共同决定了干细胞的命运。由于许多干细胞相关的调控机制无法直接在人体内进行研究，果蝇作为一种经典的模式生物提供了一个很好的研究工具。雄性果蝇的精巢内同时存在两种不同类型的干细胞：生殖干细胞(Germline Stem Cell，GSC)和成体干细胞(Cyst Stem Cell，CySC)，这两种不同类型的干细胞是如何被微环境所精确调控的分子机制仍不大清楚。

　　赵允和张雷研究组的最新研究结果表明，Hedgehog信号通路作为一个新的成员参与了精巢中不同干细胞的调控。Hedgehog配体由微环境中的Hub细胞分泌产生，被CySC接收并维持Hedgehog通路在一个合适的水平，从而直接决定了CySC的干细胞命运。这种调控机制与之前普遍报道的JAK-STAT信号通路是相互独立并行的。与此同时，Hedgehog通路通过CySC能影响GSC中的BMP信号通路活性，调节GSC的干细胞命运。从整体上来看，Hedgehog信号通路活性的升高或降低都会导致GSC数量的减少，说明Hedgehog信号通路维持了整个精巢的稳态。以上结果首次揭示了Hedgehog信号通路在果蝇精巢干细胞维持中发挥了双重功能，对于研究雄性精子发育的机制和干细胞科学有着重要的理论意义，未来的进一步深入研究有望为治疗男性精子质量下降和不孕不育带来新的策略和靶点。

　　该项研究工作主要由博士研究生张召在赵允研究员和张雷研究员的指导下完成，得到了国家科技部、国家自然科学基金委以及中国科学院的经费支持。

　　3、中科院动物所——周琪研究员阐述干细胞研究引领新医学革命

　　3月28日下午，在清华大学生命科学馆143报告厅，中国科学院动物研究所周琪研究员为师生们带来了一场题为《干细胞——新医学革命的核心》的精彩学术报告。生命中心沈晓骅主持了报告。

　　沈晓骅向与会师生简单介绍了周琪研究员的基本情况，并对他在干细胞领域所取得的巨大成就给予了高度评价。

　　周琪研究员从自己第一次接触生物学产生的模糊兴趣讲起，以讲故事的形式和大家回顾了近年来他所领导研究组对诱导多能干细胞(iPS细胞)的定向分化和体细胞重编程技术的发展，尤其是体细胞直接诱导重编程为多能干细胞的重大技术突破。通过已经建立起包括小鼠、猴子等在内的多种克隆及转基因动物模型，证明了小鼠克隆的可重复性和安全性，为再生医学的应用提供了新的途径。周琪研究员坦言，虽然目前已经在动物实验上取得了成功，但真正应用于人类医疗还有很大的距离，希望在未来继续投身于该领域的研究，为人类健康做出自己的贡献，早日实现修复创伤和病理组织，治愈终末期疾病的梦想。

　　周琪研究员精彩的报告迎得了师生们的热烈响应。大家积极提问，他对每个问题都做了详尽的回答。通过本次报告，师生们对iPS细胞的研究有了更深刻的了解，同时，也再次领略了科学探索之路从来就不似“过五关，斩六将”般酣畅痛快，从事科学研究一定要经得住反复“走麦城”的坚持和等待。

　　周琪，1996年毕业于东北农业大学，获理学博士学位;1997年进入中国科学院发育生物学研究所博士后流动站;1999年在中国科学院发育生物学研究所获副研究员任职资格;1999-2002年期间，在法国国家农业研究中心(INRA)分子发育生物学部从事博士后工作;2001年入选中国科学院“百人计划”。

　　周琪研究员主要从事细胞重编程机制和命运调控、干细胞多能性获得与维持等研究工作，并致力于推动再生医学的发展与应用。他现已在Nature，Science，PNAS， JBC， Stem Cells，Cell Research等数家刊物发表研究论文76篇，申请、获得重编程技术发明专利9项;其研究成果多次受到国际著名科学家的高度评价与国际科技媒体的广泛报导，其中三项研究成果分别于2003年、2009年及2012年入选我国年度十大科技进展新闻、两院院士评选的十大科技进展和十大科技新闻人物，尤其是证明iPS细胞多能性的工作还入选了美国《时代周刊》评选的2009年度十大医学突破。周琪研究员先后获得国际转基因研究genOway奖、何梁何利基金科学与技术奖、周光召基金会“杰出青年基础科学奖”等多项奖励。

　　4、中科院广州生物医药与健康研究院：裴端卿团队研究发现细胞“返老还童”新机制

　　诱导多能干细胞及其产生的功能细胞移植被认为是治疗遗传病、器官损伤以及帕金森等退行性疾病的重要手段，但目前该领域的瓶颈是对此缺乏分子机理认识。最近，我国科学家

　　发现了一种新细胞生物学机制，有望推动诱导多能干细胞技术更快地应用到疾病治疗中。

　　中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿、郑辉的团队完成的这一研究成果5月26日在线发表于国际学术期刊《自然—细胞生物学》。

　　据介绍，诱导多能干细胞过程可以将人体内的普通细胞“逆转”回到早期胚胎发育状态，从而重新获得分化成为体内绝大多数种类细胞的能力，建立该技术的科学家凭此获得了2012年度诺贝尔生理或医学奖。这一细胞水平的“返老还童”过程蕴藏着众多生命奥秘，但目前人们对其知之甚少。

　　我国科学家很早就认识到其潜在的意义与相关机制。早在2010年，裴端卿团队就发现，细胞“逆转”过程是由间充质细胞状态转变到上皮细胞状态来驱动的。在进一步的研究中，裴端卿、郑辉团队通过优化转化因子导入的顺序，发现在间充质转变到上皮细胞状态前还存在一个上皮向间充质细胞状态转换过程，并证明这样的多次转换有利于提高重编程效率。

　　“这一发现与中国传统阴阳太极理念较一致。我们进一步推论，间充质细胞状态与上皮细胞状态之间的多次相互转换机理具有较高的普遍性，在其他系统或研究中也存在。”裴端卿说。

　　科学家表示，间充质细胞状态和上皮细胞状态之间的顺序性相互转变这一发现，将可以进一步提高体细胞重编程为诱导多能干细胞过程。这一新细胞生物学机制有望推动诱导多能干细胞研究的理论和实践突破，为干细胞治疗帕金森等退行性疾病开辟新途径。

　　5、中科院广州生物医药与健康研究院：裴端卿团队研究发现细胞的免疫原性具有一定的遗传记忆

　　中国科学院广州生物医药与健康研究院的裴端卿研究员主要从事干细胞全能性调控机理方面的研究，在多能性转录因子Oct4、Nanog和Sox2的结构与功能研究中取得了国际公认的成果，近期其研究组接连发表新成果，发现了iPS细胞研究的一些作用新机制。

　　2006年日本京都大学的山中伸弥博士将4种基因转入小鼠的皮肤纤维细胞，诱导其转化为具有胚胎干细胞样特性的诱导多能干细胞(iPS)，为世界上干细胞及再生医学研究开启了新的篇章。利用体细胞重编程获得多能干细胞的方法避免了胚胎干细胞研究存在的伦理争议，为开展干细胞对遗传性疾病的治疗研究提供了一个独特的平台。

　　但是一些科学家提出iPSC会受到了小鼠免疫系统的攻击和排斥，这对于iPS临床应用来说至关重要，之后又有一些科学家们证明了iPSC并不会受到小鼠免疫系统的排斥，譬如发表于Cell Stem Cell杂志上的一篇文章指出，源自iPSC的细胞可以安全用于细胞替代疗法，治疗多种人类疾病。

　　在最新一篇文章中，广州生物医药与健康研究院裴端卿博士和潘光锦博士领导的研究组主要围绕人的不同组织来源的三个细胞状态(体细胞，体细胞衍生的iPS细胞和iPS细胞分化获得的神经前体细胞)的免疫原性展开了研究，他们发现细胞的免疫原性在重编程及分化后仍然具有一定的遗传记忆。这项研究成果7月26日在线发表在学术期刊Plos One上。

　　研究人员主要比对了较为成熟的体细胞(成人皮肤来源的成纤维细胞)和较为幼稚的体细胞(胎儿脐带组织来源的间充质细胞)相应的三个细胞状态的免疫学特性。

　　研究结果表明：由免疫原性较高的体细胞(皮肤成纤维细胞)最终获得的神经前体细胞人具有较高的免疫原性。与之相对的是，由免疫原性较低的体细胞(脐带间充质细胞)最终获得的神经前体细胞，在HLA-I表达、激活淋巴细胞等方面，均会保持较低的免疫原性。

　　这种低免疫原性的神经前体细胞为iPS技术开拓了新的应用领域——异体移植，并且可以通过免疫原性较低的体细胞获得iPS细胞库建立异体移植的治疗模式。

　　此外近期裴端卿研究组还将转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术应用于兔基因敲除研究，建立了兔基因打靶的高效平台。并利用该技术平台成功地将负责T细胞和B细胞重排的重组激活基因(RAG)敲除，建立了世界首例免疫缺陷家兔疾病模型。

　　6、中源协和：3类干细胞药物临床申报再闯关

　　8月5日，国家食药监总局(CFDA)网站信息显示，中源协和(600645)在研3类生物制品脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液申报临床获受理。值得一提的是，这是中源协和第二次申报该药品临床批件。

　　公开资料显示，中源协和最早于2010年申报脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液临床批件，并于2012年4月终止审批程序，公司此前回应称“公司主动撤回申请”。2012年7月27日，公司公告该药品获得天津市食品药品监督管理局药品注册受理，并在2012年年报中表示，将尽快向CFDA提交报药材料，以期获得干细胞药物临床研究的批复。

　　脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液用于改善肝硬化、肝炎和肝衰竭。公司表示该药品具有肝细胞定向分化能力，可促进损伤及病变肝脏组织的修复与再生，从而明显改善患者的肝功能。

　　7、军事医学科学院野战输血研究所——发现新型造血干/祖细胞动员剂

　　2013年11月，军事医学科学院野战输血研究所全军干细胞与再生医学重点实验室于国际学术期刊BLOOD杂志上在线发表了最新的研究成果——发现小分子化合物Me6能动员造血干/祖细胞。

　　外周血造血干细胞移植是目前临床上治疗血液病、实体瘤、自身免疫性疾病、遗传性疾病等的有效方法之一。临床上通过使用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)进行造血干细胞动员，其动员造血干细胞的周期比较长，还具有一定的副作用。此外，部分患者或供者对G-CSF的反应较差。因此，寻找新型干细胞动员剂，快速动员出足够数量的造血干细胞，则可以快速重建患者的造血系统。

　　军事医学科学院野战输血研究所全军干细胞与再生医学重点实验室利用干细胞技术平台对小分子化合物库中的化合物进行筛选，发现了一个新型的造血干/祖细胞动员剂Me6。Me6是一类饱和胺类化合物，属于一类新型医药中间体。目前国际上，尚没有小分子化合物Me6作为干/祖细胞动员剂候选药物的报道。研究发现单次皮下注射Me6能将骨髓中的造血干/祖细胞快速有效地动员至外周血中，其起效最佳时间为给药后12小时;且动员造血干/祖细胞的效果具有广泛性，在3种小鼠体内均能发挥作用。该化合物动员的造血干/祖细胞具有重建辐射损伤小鼠造血系统的能力。对该化合物动员造血干/祖细胞的机制研究发现，Me6能激活AKT、ERK及P38信号通路，即而活化MMP-9的表达，降解骨髓中SDF-1的浓度，破坏CXCR4/SDF-1轴，使造血干/祖细胞从骨髓中动员到外周血中。该研究成果表明小分子化合物Me6有望成为一类新型的造血干/祖细胞动员剂候选药物。

　　领导这一研究的是军事医学科学院野战输血研究所裴雪涛研究员，现任全军干细胞与再生医学重点实验室主任。裴雪涛研究员是国家“十五”、“十一五”863干细胞重大项目专家组组长，“十二五”863“干细胞治疗技术临床转化及应用研究”主题项目首席科学家，长期从事干细胞与再生医学的基础研究及临床应用，在造血细胞工程、干细胞增殖分化调控、治疗性干细胞产品与技术研发等领域进行了系统研究，为多种组织器官损伤的再生修复治疗提供了新的途径，先后获得3项治疗性干细胞产品SFDA临床试验批文。

　　8、联盟组织开展的创新项目

　　联盟组织开展的合作创新项目共计59项，其中政府科技计划项目58项;联盟合作研发经费共计投入7,513万元。联盟合作创新项目申请发明专利21件，其中联盟合作创新项目授权发明专利4件。2013年联盟组织对外技术转移1项(脐带血来源的树突状细胞及树突状细胞疫苗的制备方法、一种脐带血来源的CIK细胞的制备办法)。

　　联盟主要工作：

　　1、联盟第三次理事会

　　第三次国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟理事会于2012年8月13日至14日在北京召开。来自全国各地的联盟的各成员单位代表、联盟理事长裴刚校长及裴雪涛所长及各位副理事长裴端卿院长、周岐琪研究员、王勇董事长、胡祥董事长、王学军总裁、各位理事及专家委员会部分委员参加了本次会议，并就《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》进行了探讨。

　　本次会议首先听取了秘书处联盟的年度工作报告、年度工作计划、财务预决算报告和其他重要事宜报告，大会全体参会人员进行了审议和讨论。大会提出了近期我联盟的工作要点是提升原始创新能力，引领多学科和技术发展，抢占战略制高点;加速关键技术突破，把握战略性竞争的主动权，提高国际竞争力;培育战略性产业，推动生物技术产业发展，创造巨大的经济效益;保护国家资源，培养行业人才，完善相关标准，确保资源与人才的可持续发展;搭建交流合作与共享服务平台，整合优势资源，抑制国内恶性竞争;提高人口健康水平，促进社会经济协调发展，推动建设和谐社会。

　　本次会议还就《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》进行了探讨。随着我国干细胞研究如火如荼的开展，干细胞研究及临床应用的各种问题也接踵而来。为了解决我国干细胞领域存在的诸多问题，我国成立了以卫生部部长陈竺为组长的国家干细胞临床研究规范领导小组，领导小组下设专家委员会。专家委员会花了半年时间，制定了三个规范干细胞临床应用的文件，包括《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》。2013年3月初卫生部办公厅、国家食品药品监督管理局办公室联合发布了关于征求《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》等文件意见的函，在全国征求意见。大会期间经过全体会员长时间讨论最后一致认为，三大干细胞管理新政策对干细胞临床研究、临床研究基地及干细胞制剂等各个方面做出了详尽、科学的规定，以确保了干细胞研究的规范管理和统一的行业行为标准。新政策的出台有助于我国规范干细胞行业发展，尤其是在临床治疗领域，新政的贯彻和认真执行，会促进干细胞治疗行业的良性和长期发展，最终达到干细胞治疗发展的产业化。

　　常务副理事长军事医学科学院野战输血研究所所长裴雪涛最后总结，为了促进我国干细胞与组织工程技术的研发和应用，促进再生医学产业化的发展，我们联合国内干细胞与组织工程产学研用的优势单位合作攻关，组建高水平的研发机构、临床应用机构、高新技术企业为主导的“干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟”，建成具有国际先进水平和国际竞争力的研发机构与体系，建立、完善和细化相应的技术标准、准入规范和相关伦理学指导原则，整合现有资源及技术，凝炼目标，通过优势互补、交流合作、集聚和整合技术创新要素，加快实现部分干细胞与再生医学技术和产品的临床应用及产业化，引领、培育和推动再生医学及其相关新兴产业的发展，形成从科学理论与技术创新、资源与模型、自主知识产权技术集成与产品研发、直到成果转化与应用的产业链。使我国干细胞与再生医学技术研发和应用实现跨越式发展，推动我国生物医药技术与产业进步，促进国民经济发展，造福人类。

　　2、制定干细胞研究管理新政策：

　　干细胞研究形势

　　干细胞临床试验广泛开展，据Clinicaltrials.gov网站的统计资料表明，截至2012年10月，全球干细胞相关的临床试验共注册超过4000项，其中1203项已经完成。从干细胞领域开展临床试验的研究阶段来看，I期临床研究1224项，II期临床研究2093项，III期临床研究493项，IV期临床研究102项。

　　诺贝尔奖也频频向干细胞研究投出橄榄枝，2007年诺贝尔生理学或医学奖分别授予马里奥·卡佩基、奥利弗·史密斯和马丁·伊文斯，以表彰他们在干细胞研究方面的突出贡献。2009年诺贝尔生理学或医学奖授予伊丽莎白·布莱克本、卡罗尔-格雷德、杰克·绍斯塔克以及霍华德休斯医学研究所，以表彰他们发现了端粒和端粒酶保护染色体的机理。2012年诺贝尔生理学或医学授予英国发育生物学家约翰·格登及日本京都大学物质—细胞统合系统据点iPS(诱导多功能干细胞)细胞研究中心主任长山中伸弥，因其在细胞核重新编程研究领域的杰出贡献。

　　目前，全球已有五种干细胞新药获得批准。(1)2011年7月1日，韩国食品药品管理局宣布，准许由FCB-Pharmicell公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram-AMI投放市场销售。(2)美国食品药品管理局(FDA)在2011年11月批准了造血祖细胞-脐带(HPC-C)细胞疗法产品Hemacord，可用于造血系统疾病患者的造血干细胞移植，用于治疗某种白血病和一些遗传性代谢病、免疫系统疾病。 (3) 韩国于2012年1月批准Medipost的Cartistem(脐带血来源的间充质干细胞)，用于治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤。 (4)2012年5月17日及6月15日，加拿大及新西兰卫生部先后批准美国哥伦比亚奥西里斯诊疗公司(Osiris)生产的Prochymal(分离健康青年捐献者骨髓中的间质干细胞并扩大培养制备而成)用于治疗对激素类药物无反应的GVHD儿童患者。(5)2012年10月美国杜克大学医学院的Ducord (脐带血造血干细胞)获得美国FDA批准，应用于遗传性或获得性造血系统疾病。

　　综合上述资料可以得出结论，全球重视干细胞的研究，干细胞研究热点正在由临床前研究转向为临床研究。顺应国际形势，在我国政府大力支持和广大科研人员努力攻关下，我国的干细胞研究得以迅速发展，并取得了一定的科研成果。

　　我国干细胞研究存在的问题

　　随着我国干细胞研究如火如荼的开展，干细胞研究及临床应用的各种问题也接踵而来。

　　原军事医学科学院院长、中科院院士吴祖泽院士指出，中国与美韩等国家在干细胞治疗领域的差距主要有三点：一是我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模使用;二是干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成;三是一些单位作了过度的、不科学的商业炒作。“正是上述第三点导致了国外对中国的尖锐批评，其根源则在第二点，即中国至今没有落实到位的明确的干细胞监督管理的责任主体，也没有形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则。”

　　中山大学第三附属医院副院长翁建平教授也指出“干细胞临床研究和治疗还缺乏产业化法律法规和配套机制，安全评估和监管存在空白区，这是其产业化之前亟待解决的难题。”

　　解决办法——新政策

　　为了解决我国干细胞领域存在的诸多问题，我国成立了以卫生部部长陈竺为组长的国家干细胞临床研究规范领导小组，领导小组下设专家委员会。专家委员会花了半年时间，制定了三个规范干细胞临床应用的文件，包括《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》。2013年3月初卫生部办公厅、国家食品药品监督管理局办公室联合发布了关于征求《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》等文件意见的函，在全国征求意见。

　　根据新政策，国家对于干细胞临床应用的管理，将从第三类医疗技术阶段升级至类似于一类新药(化学药或生物医药)的管理模式;干细胞临床研究也分一二三期，不过所需案例数可能减至60%左右。

　　新政策对干细胞临床前研究也进行了规定，包括：在获得临床审批前，不能用于临床治疗，临床前要进行安全性和有效性的研究，完成临床前研究，再经专家委员会审定批准，才能够进入临床研究阶段。

　　另外，干细胞临床基地需要基地证书;从业人员要有一定的操作规程及质量控制;对于脐带血干细胞和间充质干细胞等产品质量也要制定一个标准。

　　此外，《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》特别强调干细胞制剂的质量控制，包括干细胞的建立、采集和分离;干细胞的体外操作以及干细胞制剂的检定与质量控制。干细胞制剂的临床前研究将重点关注制剂的安全性和有效性评估。而在干细胞进入临床研究后,如果顺利通过，将获批干细胞药品。

　　3、西北地区首届“细胞治疗高峰论坛”在甘肃省第二人民医院召开

　　——甘肃第二人民医院成为甘肃省唯一一家国家干细胞基地甘肃省临床合作医院

　　于2013年8月9日～11日，西北地区首届细胞治疗高峰论坛——编号：2013-03-08-122 (国)在甘肃省第二人民医院隆重召开。会上，国家干细胞基地、国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟秘书长吴明远博士与甘肃省第二人民医院米登海院长签署合作协议书，并进行了“国家干细胞基地甘肃省合作医院”挂牌仪式。感染科高位截瘫患者王某某成为本届细胞治疗高峰论坛的首个捐助获益者，获捐了总价值10000元的脐带源间充质干细胞和2500元的干细胞移植术及价值700元的轮椅。

　　论坛本着基础研究与临床治疗密切结合的原则，专家们分别就神经干细胞的诱导分化以及在脊柱损伤中的运用，干细胞临床试验研究现状，细胞过继免疫治疗以及基因检测指导下的生物治疗等细胞治疗领域的研究前沿和最新技术成果进行了详尽、生动的讲解。专家们还针对目前细胞治疗行业中缺乏操作标准规范、技术及产品质量控制等问题，就细胞治疗安全、细胞制品质量控制、临床治疗规范化管理等内容进行报告并展开了深入广泛的讨论与研究。

　　4、博鳌亚洲论坛 :2013年年会圆桌会议：生命科学与生命产业

　　在4月7日博鳌亚洲论坛举行的“生命科学与生命产业”圆桌讨论会上，来自中国、美国、澳大利亚等国的专家、学者就生命科学领域的重大疾病防治、人口老龄化等问题展开讨论。与会嘉宾有美国前总统小布什私人医生、“有氧运动之父”库珀博士(Dr. Kenneth Cooper)、2007年诺贝尔医学奖获得者马丁-埃文斯(Martin Evans)、1998年诺贝尔医学奖获得者弗里德-穆拉德(Ferid Murad)、中国科学院院士裴钢等。

　　圆桌讨论会现场 2007年诺贝尔医学奖获得者马丁·埃文斯参与圆桌讨论

　　中国科学院院士、同济大学校长裴钢在讨论会上发言 1998年诺贝尔医学奖获得者弗里德·穆拉德参与圆桌讨论

　　美国前总统小布什的私人医生库珀参与圆桌讨论会

　　5、北科生物参与阿姆斯特丹第48届欧洲肝病研究学会年会(EASL)

　　2013年4月24-28日在荷兰阿姆斯特丹举行了第48届欧洲肝病研究学会年会(EASL)。本届EASL年会有9600余名各国医务和科研人员参加，创下了历史参会记录。北科生物与中国人民解放军第八五医院(上海85医院)合作开展的“人脐带间充质干细胞治疗失代偿肝硬化剂量爬坡安全性研究”的研究结果报告，经过专家委员评选，在3000多篇投稿中成功入选。

　　中国人民解放军第八五医院的两位主要研究者(PI)陈成伟将军及傅青春主任应邀参加会议。傅青春主任代表课题组在1500人参加的肝硬化专题会上作了报告，反响热烈。有国际专家鼓励道：希望更多的中国专家在国际舞台上展示创新性研究。

　　6、2013干细胞技术临床转化应用论坛在上海成功举办

　　2013年11月13日~14日，“2013干细胞技术临床转化应用论坛”在上海好望角大饭店成功召开。延续前四届干细胞技术与应用论坛的宗旨，生物谷此次会议邀请了裴雪涛，王春仁，曾春雨，谷涌泉，郭亚军，徐国彤，陈成伟等专家，与参会人员一起分享干细胞治疗及相关法规指导等前沿信息，深化技术研究与临床应用结合。为干细胞科研事业及临床应用领域的高科技人才提供最有效的支持和交流平台。

　　13日上午，军事医学科学院输血医学研究所裴雪涛教授出任当日会议主席，并为大会致开幕辞。裴雪涛教授谈到"干细胞治疗及其规范化管理"时表示，"为了规范并促进我国干细胞临床研究，确保干细胞临床研究符合科学、安全、有效及社会伦理，保护受试者的合法权益并保障其安全，国家卫计委即将颁布《干细胞临床试验研究管理办法》和《干细胞临床试验研究基地管理办法》等相关管理规定"，这将进一步规范我国干细胞治疗的临床前研究、临床试验和应用，推动我国干细胞再生医学的健康发展"。

　　全世界面临的供体短缺严重制约着器官移植的发展，寻找新的器官来源是科学研究工作不懈努力的方向。干细胞作为生物起源的祖细胞，具有三大主要生物学功能：强大损伤修复能力、多向分化潜能和免疫调节功能，经过30年的基础研究，干细胞技术研究已经取得重大突破。南京军区福州总医院全军器官移植研究所所长谭建明在大会上介绍了他们的最新研究进展，"我院完成了220例三期随机对照临床试验显示：采用干细胞诱导治疗，显着改善早期移植肾功能、降低排异反应与严重程度、减少免疫抑制剂用量及一年感染率"。

　　同济大学医学院教授孙毅在大会上为我们分享了基于第二代测序技术的单细胞转录组分析技术可以"从单细胞水平上分析基因组的表达水平，鉴定出特定类群细胞的基因表达特性，而且能够发现并鉴定新的细胞类型，因而从根本上解决了早期胚胎细胞和异质性组织干细胞及肿瘤干细胞等稀少细胞的全基因表达谱分析问题"。孙毅教授现场为大家详细阐述了单细胞转录技术的应用，收到参会人员的一致好评。

　　干细胞的研究及应用离不开其正确的体外培养及分化。而干细胞的自我更新、定向分化及ips的诱导等都离不开特定的培养环境。小分子化合物是组成这种培养环境不可或缺的重要部分。谈到"小分子在干细胞研究中的应用"时，中科院上海药物研究所-国家新药筛选中心研究员谢欣发表报告说，"利用小分子化合物，我们不仅可以维持干细胞的体外增殖，也可以提高iPS的诱导效率。更重要的是，这些小分子化合物可以帮助我们了解干细胞命运决定过程中重要的信号机制"。

　　14日演讲嘉宾从左到右，从上到下，依次为郭亚军、张叔人、谷涌泉、徐国彤、杨黄恬、汤其群、金颖、胡以平、陈成伟、Shai Meretzki。

　　14日上午，会议在上海市南京军区肝病中心教授陈成伟的主持下继续进行。上海第二军医大学肿瘤研究所郭亚军教授首先发表讲话，郭亚军教授就“肿瘤干细胞免疫靶向治疗的现状”谈了自己的看法：“尽管肿瘤靶向免疫治疗已在临床上广泛开展，并取得了显着的治疗效果，但是针对肿瘤干细胞的靶向免疫治疗的报道很少。”目前针对肿瘤干细胞靶向免疫治疗主要有两种方式：以单克隆抗体为基础的靶向治疗和过继性细胞免疫治疗。“尽管上述靶向免疫治疗法在实验室取得了一定的效果，然而，目前面临的挑战也是明显的，比如抗体治疗的抗原调变和修饰，更多高特异性肿瘤干细胞标志物有待发现，设计出能同时清除肿瘤干细胞和肿瘤细胞的治疗策略。上述关键问题的解决，将会推进以肿瘤干细胞为靶的免疫治疗进入临床。”郭教授说。

　　伴随着美国前列腺疫苗的上市，目前肿瘤疫苗已成为肿瘤治疗的正规手段。对此，中国医学科学院肿瘤研究所研究员张叔人以“肿瘤干细胞疫苗的研究进展”为主题发表了精彩演讲。

　　参加专着编写多部，并主编了国内第一个关于自体干细胞移植临床应用的光盘——“自体干细胞移植治疗下肢缺血性疾病”的谷涌泉教授就“自体干细胞移植治疗下肢缺血”提出了专家共识的规范化方案，并分享了自体干细胞移植治疗的优点。中国科学院上海生命科学研究院研究员杨黄恬大会上向我们展现了“从人多能干细胞获得不同分化阶段的心肌细胞”的研究进展和有待进一步解决的问题，她指出，“干细胞生物学为心肌再生医学开辟了广阔天地，也为解决心衰治疗这一难题展示了希望。”作为此次大会主席之一的同济大学医学院徐国彤教授现场结合间充质干细胞的简要介绍，重点报告了所在实验室最近研究所取得的进展，并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测与展望。

　　参会人员现场提问

　　会议全景

　　本次会议由生物谷主办，生命科学、生物工程学报、中国细胞生物学学报、科学时报、中国医药生物技术杂志、中华细胞与干细胞杂志等媒体支持。参会企业有达科为生物技术，普欣生物，华东干细胞库，BH细胞治疗产品，BI等。通过本次会议，参会人员及时获取了干细胞技术领域现状及发展趋势、法规与规范等最新资讯，把握时代脉搏;同时了解干细胞技术前沿进展、研究成果及最新技术应用，学习了核心技术。此次会议成功为大家提供了一个学习著名科研及临床学者在干细胞技术领域的实践经验，交流心得体会，以及展示新技术、推广新产品、开拓新市场、积累商业人脉，拓展战略合作伙伴的平台。敬请关注生物谷后续会议。

　　联盟发展运行中存在的问题：

　　1、联盟的一些规章制度尚待完善;各联盟单位、理事之间缺乏快速有效的沟通，各项工作开展经常比较缓慢。

　　2、联盟的影响力不够大，成员不足，并且联盟还没有自己的品牌活动及学术会议。

　　3、没有标准化的行业标准和技术规范，项目运作及执行缓慢。

　　4、缺乏有效的科技成果转化机制，未形成产学研转化平台。

　　5、干细胞领域尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成。

　　6、干细胞临床研究和治疗还缺乏产业化法律法规和配套机制。

　　2014年度的工作设想：

　　为促进我国干细胞与再生医学的创新发展，加强产学研交流与合作，干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟制订如下工作设想：

　　1. 促进政府对干细胞行业的政策支持。

　　2. 制定标准化的干细胞行业标准和技术规范，确保项目运行。

　　3. 为干细胞药物或医疗技术申报制定具体要求及标准化流程，加快产学研的转化效率。

　　4. 卫生行政部门重视及加强对干细胞临床研究的领导和监管。

　　5. 规范干细胞临床研究与应用的审批规程、法律法规和监控规则

　　6. 加大对干细胞行业的资金支持力度。

　　7. 搭建公共信息平台，实现优势资源共享。汇总建立干细胞转化医学技术库、产品库、人才库和需求库，并形成动态更新机制。

　　8. 组织和引导建设干细胞与再生医学的研发和临床研究基地，推动干细胞与再生医学临床转化研究。

　　9. 审核并吸纳新的成员单位，形成高效的产学研合作机制，带动和促进本领域健康快速和有序发展。